Élosulfase alfa
Apparence
L'élosulfase alfa est une version recombinante de l'enzyme N-acétylgalactosamine-6-sulfatase (en).
Autorisation de mise sur le marché
[modifier | modifier le code]Elle a été commercialisée par BioMarin Pharmaceutical sous le nom de Vimizim pour le traitement du syndrome de Morquio A ou mucopolysaccharidose de type IV A qui est causée par une déficience de cette N-acétylgalactosamine-6-sulfatase.
Elle a été approuvée en vue d'une utilisation thérapeutique aux États-Unis par la Food and Drug Administration en 2014[1] et en France le [2].
Notes et références
[modifier | modifier le code]- « FDA approves Vimizim to treat rare congenital enzyme disorder »(Archive.org • Wikiwix • Archive.is • Google • Que faire ?), Food and Drug Administration, .
- « Avis de la Commission de la transparence », sur has-sante.fr, Haute Autorité de santé, (consulté le ).
Voir aussi
[modifier | modifier le code]Articles connexes
[modifier | modifier le code]Liens externes
[modifier | modifier le code]- Vaincre les Maladies Lysosomales, association de patients