Recherche médicale
La recherche médicale se divise en recherche fondamentale et clinique.
La recherche médicale fondamentale vise à mieux comprendre le corps humain et ses maladies.
La recherche médicale clinique se base sur les résultats de la recherche fondamentale pour inventer et prouver l’efficacité de nouveaux traitements[1],[2].
Recherche médicale fondamentale
La recherche fondamentale en médecine vise à mieux comprendre le corps humain et ses maladies. Son spectre est très large et largement lié aux autres sciences. On peut principalement citer la biologie, la biochimie, l’histologie, l’anatomie, et la physiologie. La science est encore loin d’avoir percé tous les mystères de la vie. Les études de recherche fondamentale portent donc tant sur le fonctionnement normal que pathologique des systèmes vivants. Bien qu’elle n’ait pas d’application clinique directe, elle permet d’établir les fondements scientifiques sans lesquels rien n’est possible.
Recherche clinique
La recherche clinique se base sur les résultats de la recherche fondamentale pour inventer et prouver l’efficacité de nouveaux traitements ou techniques. La première étape de la recherche clinique est appelée « recherche pré-clinique ». Cette recherche appliquée est effectuée par des laboratoires universitaires ou pharmaceutiques, sur des modèles biologiques (tests in-vitro) ou animaux (tests in-vivo). Lorsque les chercheurs pensent avoir trouvé un traitement efficace, on passe à l’étape suivante appelée « étude clinique ». Elle passe par la comparaison rigoureuse et objective, chez des malades, du diagnostic, du traitement prometteur et des meilleurs traitements connus. Cette comparaison des stratégies diagnostiques et thérapeutiques, dans des conditions de pratique courante, au moindre coût, correspond au concept américain de « comparative effectiveness research ».
Plus largement, on appelle « étude clinique » toute investigation menée sur des sujets humains en vue de découvrir ou de vérifier les effets cliniques et pharmacologiques d'un produit de recherche (nouveau médicament par exemple), ou encore d'étudier la façon dont un produit de recherche est absorbé, distribué, métabolisé et excrété afin d'en évaluer la sécurité ou l'efficacité. Une étude clinique peut également avoir pour but de développer ou d’évaluer de nouveaux équipements (imagerie médicale,…) ou de nouvelles techniques préventives, diagnostiques ou thérapeutiques.
Typologie des recherches cliniques
Recherches interventionnelles
Une recherche est dite interventionnelle si elle modifie la prise en charge des patients ou si elle nécessite une procédure supplémentaire ou inhabituelle de surveillance ou de diagnostic.
Recherches biomédicales
Toute recherche impliquant une intervention sur la personne humaine, sauf si cette intervention relève d'une pratique courante[3].
Les recherches biomédicales impliquent d'obtenir un avis du comité de protection des personnes. Il est impératif de recevoir une autorisation de l'ANSM ainsi que l'accord du patient.
Recherches portant sur les soins courants
Toute recherche impliquant une intervention relevant d'une pratique courante et nécessitant une procédure supplémentaire ou inhabituelle de surveillance ou de diagnostic. Le recherche portant sur les soins courants nécessite l'avis du comité de protection des personnes, de notifier l'ANSM, l'avis du Comité consultatif sur le traitement de l'information en matière de recherche dans le domaine de la santé, l'autorisation de la Commission nationale de l’informatique et des libertés ainsi que la non-opposition du patient.
Recherches non interventionnelles
« Etude dans le cadre de laquelle le ou les médicaments sont prescrits de la manière habituelle conformément aux conditions fixées dans l’autorisation de mise sur le marché. L’affectation du patient à une stratégie thérapeutique donnée n’est pas fixée à l’avance par un protocole d’essai, elle relève de la pratique courante et la décision de prescrire le médicament est clairement dissociée de celle d’inclure le patient dans l’étude. Aucune procédure supplémentaire de diagnostic ou de surveillance ne doit être appliquée aux patients et des méthodes épidémiologiques sont utilisées pour analyser les données recueillies »
- Recherches effectuées sur des patients (suivi de cohorte)
- Recherches effectuées sur des prélèvements (collections biologiques) : toute recherche sur des prélèvements biologiques issus du soin dont une partie est détournée pour la recherche. Ce type d'étude se fait donc sur un prélèvement déjà effectué et non sur un malade.
- Recherches effectuées sur des données : toute étude portant sur les données issues du soin détournées pour la recherche. Ce type d'étude se fait donc sur des données déjà recueillies et non sur un malade.
Acteurs de la recherche clinique
Il existe différents acteur dans la recherche clinique :
- Le promoteur : c'est la personne physique ou morale qui est à initiative de la recherche et qui en vérifie le financement ;
- L'investigateur : personne physique qui dirige et surveille la réalisation de la recherche conformément au protocole établie. Ce doit être un médecin inscrit à l'Ordre des médecins. Lorsque la recherche est multicentrique (dans plusieurs centres), il peut y avoir plusieurs investigateurs dont un principal ;
- Les collaborateurs : personnes physiques, membres de l'équipe de investigateur, ils peuvent être médecin ou non ;
- Les participants : personnes physiques volontaires participant à la recherche ;
- Le comité de protection des personnes : comité agréé par le Ministère de la Santé composé de professionnels de santé et de personnes issus de la société civile, veillant à la validité de la recherche dans le respect des conditions fixées par la loi. Il émet deux avis consultatifs sur la validité scientifique (la pertinence de la recherche) et sur l’aspect étique de la recherche[4].
Recherche sur les humains
Bien que les tests in vitro ou sur des modèles animaux apportent des informations précieuses dans les premières étapes des recherches, seuls des tests sur êtres humains peuvent confirmer que les résultats obtenus lors de ces étapes sont transposables à l'homme. Or, de nombreuses études scientifiques (Brey et al., Neurology, 2004) soulignent les difficultés auxquelles sont confrontées les chercheurs lors de la recherche de volontaires et l’impact négatif de cette situation sur les avancées de la médecine. Autant certaines causes sont médiatisées (don de sang, d'organes), autant jouer « cobaye » reste tabou et mal vu par l’opinion publique.
Cette mauvaise presse dans l'opinion publique n'est pas tout à fait fondée. Bien que certains accidents aient eu lieu lors d'essais cliniques, le risque reste minime et comparable à celui de la plupart des activités quotidiennes (rouler en voiture, prendre l'avion, etc.). En Europe, la recherche sur les humains est strictement réglementée, principalement par la Déclaration d’Helsinki et la directive européenne du 4 avril 2001. Un élément primordial de cette réglementation concerne le « consentement libre et éclairé », qui doit être obtenu du volontaire avant toute expérience, en connaissance de cause et libre de toute influence externe.
- Volontaires sains
Certaines études, par exemple celles sur l'homme normal ou les essais thérapeutiques de phase 1, requièrent des « volontaires sains », c’est-à-dire sans pathologie qui puisse perturber les résultats de l’étude. Néanmoins, personne n'est parfait : chacun souffre ou a souffert, un jour ou un autre, d'une maladie ou d'une anomalie. Il faut donc comprendre le terme « volontaire sain » par rapport au contexte. Pour un test dermatologique, un sujet qui souffre d'hypertension peut être considéré « sain ». Il n'en va pas de même si l'essai porte sur un médicament hypotenseur.
- Volontaires malades
Les volontaires malades pour la recherche médicale sont les personnes qui participent à une expérience liée à leur maladie. Bien que les essais thérapeutiques de médicaments soient les plus répandus, les recherches peuvent également porter sur la compréhension fondamentale de la maladie ou le développement de nouvelles techniques préventives, diagnostiques ou thérapeutiques.
- Études randomisées
La meilleure manière de mener des études pour améliorer le traitement d'une affection grave est de concevoir un protocole d'étude, où on compare deux « bras » de l'étude, à savoir deux (ou plusieurs) attitudes thérapeutiques. Les patients qui acceptent d'être inclus dans l'étude sont tirés au sort (random signifie « au hasard », en anglais), afin de se voir attribuer un des traitements de l'étude. Lorsque assez de patients ont été inclus, et que la durée du traitement a été suffisante, des statisticiens comparent les résultats afin de voir quel est le traitement qui donne les meilleurs résultats (plus grande proportion de malades guéris, survie allongée, moins grande toxicité pour des survies identiques, meilleure qualité de vie, etc.). Idéalement, le médecin qui assure le suivi quotidien du patient ne connaît pas le bras dans lequel se trouve le malade. Ceci permet d'éviter l'enthousiasme du médecin qui serait persuadé, au départ, qu'un bras est supérieur à un autre.
Il faut rappeler qu'il arrive régulièrement que le nouveau traitement, fruit d'un raisonnement sur des bases toujours incomplètes (les médecins ne savent pas tout de l'homme ni de ses affections) donne des résultats moins bons que les anciens traitements; c'est ce qui justifie la réalisation de telles études randomisées en double aveugle.
Annexes
Références
- « définition et fonctionnement recherche médicale appliquée », sur Fondation de l'Avenir (consulté le )
- « Présentation – Recherche Clinique Paris Descartes Necker Cochin » (consulté le )
- DGS_Anne.M et DGS_Anne.M, « La recherche biomédicale », sur Ministère des Solidarités et de la Santé, (consulté le )
- Code de la santé publique - Article D1123-34 (lire en ligne)
Bibliographie
- (en) A. Indrayan, « Elements of medical research », J. Med. Res., vol. 119, no 3, p. 93-100, 2004.
- (en) L. Highleyman, « A guide to clinical trials. Part II: interpreting medical research », BETA, vol. 18, no 2, p. 41-47, 2006.
Articles connexes
Liens externes
Page du gouvernement sur la recherche biomédicale.
Histoire de la recherche médicale et en santé publique dans la France du XX° siècle (HISTRECMED)
