Généthon

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Généthon
Image illustrative de l'article Généthon

Création 1990
Siège Campus Génopole d'Évry (Essonne)
Pays Drapeau de la France France
Rattachement AFM-Téléthon
Directeur Frédéric Revah[1]
Disciplines Génétique
Chercheurs statutaires Fulvio Mavilio
Site web genethon.fr

Créé en 1990 et financé par l’Association française contre les myopathies, le laboratoire Généthon (situé à Évry (Essonne), pionnier du déchiffrage du génome humain et de la découverte des gènes responsables des maladies génétiques, est maintenant dédié à la conception, au développement et à la production de médicaments de thérapie génique pour les maladies rares. À Généthon, près de 230 chercheurs, pharmaciens, médecins, ingénieurs spécialistes de la bioproduction et techniciens allient leurs compétences afin de mettre à la disposition des patients atteints de maladies rares ces traitements innovants. Des traitements qui permettent également de tracer de nouvelles voies thérapeutiques pour les maladies fréquentes.

En 2012, Généthon a reçu le prix Galien France de la recherche pharmaceutique, pour ses traitements innovants en thérapie génique.

En 2013, Généthon a obtenu le statut d’établissement pharmaceutique accordé par l’Agence nationale de sécurité du médicament (ANSM) pour son centre de production, Généthon BioProd. Une première pour un laboratoire créé par une association de malades et financé grâce à la générosité publique.

En 2015, Généthon a été désigné lauréat du concours mondial de l’innovation 2030.

Travaux et recherches[modifier | modifier le code]

  • 1990-1992 : Généthon I – Les cartographes du génome humain
  • 1993-1996 : Généthon II – Les découvreurs de gènes
    Dans les années 1990, les travaux du Généthon ont contribué à comprendre et décrypter le génome humain.
  • 1997-2002 : Généthon III – Les pionniers de la vectorologie
    Généthon se consacre à la recherche, au développement et à la production de vecteurs de thérapie génique, vecteurs AAV (adeno-associated virus) et vecteurs rétroviraux et lentiviraux.
  • 2003-2007 : Généthon IV – Les pionniers des essais chez l’homme
    Généthon commence à mettre en place les différentes structures qui permettront la mise en œuvre d'essais cliniques chez l'Homme.
    En 2006, Généthon est autorisé à lancer son premier essai de thérapie génique pour le gamma-sarcoglycanopathie.
  • Aujourd’hui : Généthon – Les pionniers des médicaments de thérapie génique
    Généthon mène ou est partenaire de quatre essais cliniques internationaux de thérapie génique et a un portefeuille de candidats à divers stades précliniques. Ces projets développés en interne ou dans le cadre de partenariats, portent sur des pathologies neuromusculaires, oculaires, du système immunitaire et du foie.
    • Poursuite de l'essai clinique de phase I/II (France, US, UK) pour le traitement du syndrome de Wiskott-Aldrich (Généthon promoteur).
      Le syndrome de Wiskott-Aldrich est un déficit immunitaire. Le pronostic vital est très réservé pour les enfants qui en sont atteints. La thérapie génique qui a déjà permis de traiter d’autres déficits immunitaires héréditaires représente donc un espoir majeur pour les jeunes malades.
      L’essai clinique en cours est issu des travaux menés à Généthon par l’équipe du Dr Anne Galy (unité mixte Généthon-Inserm).
    • Poursuite de l'essai clinique multicentrique international de phase I/II pour le traitement de la granulomatose septique chronique
      la granulomatose septique chronique est une maladie héréditaire due à l’altération de l’activité des globules blancs, les rendant incapables de détruire les micro-organismes (bactéries, champignons,...) pénétrant dans l’organisme. Cette pathologie se caractérise par la survenue, dès les premières années de la vie, d’infections sévères, récurrentes et profondes, résistantes aux traitements, et d’une hyper inflammation causant la formation de granulomes et amenant à des complications tissulaires.
    • Poursuite de l'essai de phase I/II pour le traitement de la Neuropathie Optique Héréditaire de Leber (maladie génétique rare de la vue), en collaboration avec l'Institut de la Vision et la société Gensight (Généthon partenaire).
    • Initiation de la phase préliminaire d'un essai clinique pour le traitement de l'anémie de Fanconi (Généthon partenaire du CIEMAT et de l'Hôpital Enfant Jesus, à Madrid). L’anémie de Fanconi est une maladie génétique rare affectant les cellules souches du sang et qui conduit à une insuffisance médullaire, des anomalies congénitales et une prédisposition au cancer.

Généthon poursuit également ses études précliniques en préparation d’essais cliniques pour le traitement de la Myopathie de Duchenne, de la Myopathie Myotubulaire (partenariat avec la société Audentes), des myopathies des ceintures, de l’amyotrophie spinale infantile, de maladies du système immunitaire et du sang, d’une maladie du foie la maladie de Crigler Najjar, et de la maladie de San Filippo A (partenariat avec la société Esteve).

Institut des biothérapies des maladies rares[modifier | modifier le code]

Pour continuer à aller plus vite et plus loin sur le chemin du médicament, l'AFM-Téléthon a décidé de rassembler fin 2011 ses « bras armés ». Avec 650 experts, cet institut « sans mur » est une force de frappe unique au monde dont l'objectif est d'accélérer le développement de médicaments pour les maladies rares[2]. Des thérapies qui intéresseront aussi, à terme, les maladies fréquentes.
L'Institut a pour présidente Laurence Tiennot-Herment (également présidente de Généthon et de l'AFM-Téléthon), pour directeur opérationnel Jean-Pierre Gaspard (également directeur général de l'AFM-Téléthon) et a pour coordinateur scientifique Marc Peschanski (également directeur scientifique d'I-Stem). Frédéric Revah, directeur général de Généthon[1], est membre du conseil de gouvernance.

Financement[modifier | modifier le code]

En 2014, le budget global de Généthon est d'environ 33 millions d'euros, financés à environ 73 % par l'AFM-Téléthon.n

Notes et références[modifier | modifier le code]

  1. a et b Marianne Bliman, « Frédéric Revah Un neurobiologiste aux commandes du Généthon », Les Échos, no 20643,‎ (lire en ligne)
  2. l'Institut des Biothérapies des maladies rares

Voir aussi[modifier | modifier le code]

Articles connexes[modifier | modifier le code]

Lien externe[modifier | modifier le code]