Lumacaftor

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Lumacaftor
Lumacaftor
Identification
Nom IUPAC acide 3-{6-{[1-(2,2-difluoro-1,3-benzodioxol-5-yl)cyclopropanecarbonyl]amino}-3-méthylpyridin-2-yl}benzoïque
No CAS 936727-05-8
PubChem 16678941
SMILES
InChI
Apparence comprimé
Propriétés chimiques
Formule brute C24H18F2N2O5  [Isomères]
Masse molaire[1] 452,4069 ± 0,0224 g/mol
C 63,72 %, H 4,01 %, F 8,4 %, N 6,19 %, O 17,68 %,
Unités du SI et CNTP, sauf indication contraire.

Lumacaftor (code du médicament VX-809) est un médicament expérimental pour traiter les patients atteints de mucoviscidose, développé par Vertex Pharmaceuticals. Ce médicament est développé pour les patients présentant la mutation F508del homozygote de la protéine CFTR, cause de la maladie. Cela représente environ 60 % des patients atteints de mucoviscidose et près de 90 % des mutations de la protéine CFTR.

L'étude clinique de phase II a prouvé que les patients homozygote F508del ont eu un gain de 8,5 % du VEMS après 56 jours, avec la combinaison de l'ivacaftor (Kalydeco).

Une étude de phase III est actuellement en cours afin de prévoir une potentielle autorisation de mise sur le marché.

Pharmacocinétique[modifier | modifier le code]

Distribution[modifier | modifier le code]

Biotransformation[modifier | modifier le code]

Élimination[modifier | modifier le code]

Notes et références[modifier | modifier le code]

  1. Masse molaire calculée d’après « Atomic weights of the elements 2007 », sur www.chem.qmul.ac.uk.

Articles connexes[modifier | modifier le code]

  • Ataluren, pour les mutations non-sens
  • Ivacaftor, pour les patients avec la mutation G551D