DNAzyme

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Les DNAzymes, ou DNA enzyme ou déoxyribozyme, sont de courtes chaines d'ADN monobrins, synthétisées in vitro et utilisées en tant qu'outils de recherche ou en tant que futurs médicaments.

Historique[modifier | modifier le code]

Ils ont été développés au milieu des années 1990[1]. Ils sont utilisés en recherche in vitro ou sur des modèles animaux. La première étude[2] montrant un effet thérapeutique chez l'être humain a été publiée en 2013 pour la prise en charge de certains cancers de la peau[3].

Structure et mode d'action[modifier | modifier le code]

Les DNAzymes se fixent par appariement de bases sur un brin d'ARN. Ils comprennent trois parties, une centrale, avec activité catalytique permettant le clivage de l'ARN, et deux périphériques, destinées à reconnaître l'ARN cible[4].

Notes et références[modifier | modifier le code]

  1. Achenbach JC, Chiuman W, Cruz R, Li Y, DNAzymes: from creation in vitro to application in vivo, Curr Pharm Biotechnol, 2004;5:321-336
  2. Grassi G, Grassi M, First-in-human trial of Dz13 for nodular basal-cell carcinoma, Lancet, 2013;381:1797-1798
  3. Cho E-A, Moloney FJ, Cai H et al. Safety and tolerability of an intratumorally injected DNAzyme, Dz13, in patients with nodular basal-cell carcinoma: a phase 1 first-in-human trial (DISCOVER), Lancet, 2013;381:1835-1843
  4. Santoro SW, Joyce GF, A general purpose RNA-cleaving DNA enzyme, Proc Natl Acad Sci USA, 1997;94:4262-4266