Ataluren

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Ataluren
Ataluren
Ataluren
Identification
Nom IUPAC acide 3-[5-(2-fluorophényl)-1,2,4-oxadiazol-3-yl]benzoïque
Synonymes

PTC124

No CAS 775304-57-9
PubChem 11219835
SMILES
InChI
Propriétés chimiques
Formule brute C15H9FN2O3  [Isomères]
Masse molaire[1] 284,242 ± 0,0139 g/mol
C 63,38 %, H 3,19 %, F 6,68 %, N 9,86 %, O 16,89 %,
Unités du SI et CNTP, sauf indication contraire.

L'ataluren, aussi connu sous le nom de code PTC124, est le principe actif d'un médicament utilisé dans la dystrophie musculaire de Duchenne

Il est conçu par l'entreprise pharmaceutique PTC Therapeutics (en) et vendu sous la marque Translarna.

Il est actuellement en essai clinique dans le traitement de la mucoviscidose.

Structure[modifier | modifier le code]

L'ataluren est une molécule de petit poids moléculaire, l'acide 3-[5-(2-fluorophényl)-1,2,4-oxadiazol-3-yl]benzoïque.

Mode d'action[modifier | modifier le code]

L'ataluren permet au système ribosomal de traduction de l'ADN en ARNm de passer outre les signaux de terminaison illicites liés à des mutations non-sens[2],[3]. Une mutation non-sens est une substitution ponctuelle de base dans l’ADN qui remplace un codon spécifiant un acide aminé par un codon d’arrêt. Cette mutation dans l'ADN aboutit à la transcription d’un ARNm portant lui aussi, à la place d’un codon spécifiant normalement cet acide aminé, un codon stop qui, à son tour, spécifie la fin de la traduction génétique et le relargage d'un peptide incomplet.

Il y a cependant un débat en cours sur la question : l'ataluren est-il réellement vraiment une molécule fonctionnelle (en "shuntant" un codon non sens), ou, s'il ne fonctionne pas, le résultat est-il un faux positif issu de la luciférase utilisée[4] ?

Autorisation de mise sur le marché[modifier | modifier le code]

Le 23 mai 2014, le Comité européen des médicaments à usage humain de l’Agence européenne des médicaments accorde une autorisation d’utilisation à l’ataluren dans la dystrophie musculaire de Duchenne[5].

Notes et références[modifier | modifier le code]

  1. Masse molaire calculée d’après « Atomic weights of the elements 2007 », sur www.chem.qmul.ac.uk.
  2. (en)E.M. Welch et al., « PTC124 targets genetic disorders caused by nonsense mutations », Nature, vol. 447, no 7140,‎ 2007, p. 87-91 (PMID 17450125, lire en ligne [html]) modifier
  3. (en)S. Hirawat et al., « Safety, tolerability, and pharmacokinetics of PTC124, a nonaminoglycoside nonsense mutation suppressor, following single- and multiple-dose administration to healthy male and female adult volunteers », Journal of clinical pharmacology, vol. 47, no 4,‎ 2007, p. 430-444 (PMID 17389552, lire en ligne [html]) modifier
  4. (en) Derek Lowe, « The Arguing Over PTC124 and Duchenne Muscular Dystrophy »,‎ septembre 2013 (consulté le 20 juin 2014).
  5. EMA News and press release archive

Voir aussi[modifier | modifier le code]

Articles connexes[modifier | modifier le code]

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Liens externes[modifier | modifier le code]